Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим пацієнтом у світі, якому була застосована індивідуальна геннотерапія з використанням технології молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця нова технологія дозволила уникнути пересадки печінки для хлопчика з важким генетичним захворюванням. Лікування було розроблене спеціально для нього і сприйняте позитивно медичними фахівцями. Поки результати обіцяючі, потрібно далі спостерігати за станом хлопчика, щоб визначити безпечність та ефективність нового методу лікування. Цей прорив може відкрити дорогу до персоналізованих терапій для інших пацієнтів і покращити їх якість життя.
